Φλερτάροντας με τα όρια της βιοηθικής Κινέζοι επιστήμονες πειραματίστηκα σε ανθρώπινα έμβρυα με σκοπό να θεραπεύσουν την Θαλασσαιμία-β, γνώστη στην Ελλάδα σαν Μεσογειακή αναιμία.

Παρά τις ενστάσεις της βιοηθικής να πειραματιζόμαστε σε ανθρώπους, οι Κινέζοι επιστήμονες με επικεφαλής τον γενετιστή Γιουνγιού Χουάνγκ του Πανεπιστημίου Σουν Γιατ-σεν, πήραν «μη βιώσιμα» έμβρυα, τα οποία δεν επρόκειτο να γεννηθούν ζωντανά και πειραματίστηκαν πάνω τους.

Μέσω της μεθόδου CRISPR/Cas 9, οι επιστήμονες προσπάθησαν να αφαιρέσουν τα επιβλαβή γονίδια που προκαλούν την ασθένεια. Όπως παραδέχτηκε και η ομάδα, η μέθοδος είναι καινούργια και δεν λειτουργεί πάντα ενώ υπάρχουν πολύ σοβαρά εμπόδια αναφέρει το koolnews.gr.

Το CRISPR/Cas9 είναι ένα ενζυμικό σύμπλεγμα που εισάγεται στον οργανισμό-στόχο και μπορεί να προγραμματιστεί για να κόψει με πολύ μεγάλη ακρίβεια τμήματα ελαττωματικού DNA προκειμένου να αντικατασταθούν αργότερα.

Τα 81 κύτταρα με τα οποία πειραματίστηκαν οι Κινεζοι, είχαν ληφθεί από κλινικές εξωσωματικής γονιμοποίησης. Από αυτά μόλις τα 28 κατάφεραν να δεχτούν την διαδικασία.

Όπως παραδέχθηκε ο Χουάνγκ, «αν θέλεις να το κάνεις σε φυσιολογικά έμβρυα, πρέπει να έχεις ποσοστό επιτυχίας κοντά στο 100%. Γι' αυτό σταματήσαμε, θεωρώντας ότι ακόμη το όλο πράγμα είναι πολύ πρόωρο».

Επιπλέον, οι Κινέζοι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι, μετά τη γενετική επέμβασή τους, είχε υπάρξει ένας απρόσμενα μεγάλος αριθμός ανεπιθύμητων μεταλλάξεων σε άλλα σημεία του γονιδιώματος, επιβεβαιώνοντας έτσι τους φόβους άλλων επιστημόνων για τη μη ασφαλή φύση της διαδικασίας.

Με άλλα λόγια λοιπόν το μονοπάτι που επέλεξαν ήταν ένα ταμπού. Να σημειωθεί πως τα δύο κορυφαία επιστημονικά περιοδικά στον κόσμο, το Science και το Nature, αρνήθηκαν να δημοσιεύσουν την μελέτη-ορόσημο, προβάλλοντας εν μέρει λόγους βιοηθικής.

Ένα πειραματικό φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ φαίνεται να παρέχει οφέλη όταν λαμβάνεται στα πολύ αρχικά στάδιά της.

Το φάρμακο λέγεται αντουκανουμάμπη (aducanumab) και δοκιμάστηκε σε μία μελέτη φάσης Ι σε 166 πάσχοντες από πρόδρομη έως ήπια νόσο Αλτσχάιμερ.

Οι μελέτες φάσης Ι αποτελούν το πρώτο στάδιο των κλινικών δοκιμών. Συνήθως πραγματοποιούνται σε μικρό αριθμό εθελοντών και στόχος τους είναι να αξιολογηθεί πρωτίστως η ασφάλεια ενός πειραματικού φαρμάκου, να καθοριστεί ένα ασφαλές εύρος δοσολογίας και να προσδιοριστούν τυχόν ανεπιθύμητες ενέργειες.

Στην παρούσα μελέτη, οι ασθενείς χωρίσθηκαν σε πέντε ομάδες και επί 54 εβδομάδες είτε έπαιρναν μία ανενεργό ουσία (ψευδοφάρμακο) είτε τέσσερις διαφορετικές δόσεις αντουκανουμάμπης (1 έως 10 mg ανά κιλό βάρους σώματος).

Όπως διαπίστωσαν οι ερευνητές, οι αμυλοειδείς πλάκες στον εγκέφαλο των ασθενών φάνηκε να υποχωρούν στους εθελοντές που έπαιρναν το φάρμακο (η συσσώρευση αυτών των πλακών θεωρείται κύρια αιτία νόσου Αλτσχάιμερ).

Όσο υψηλότερη ήταν η δόση που λάμβαναν και όσο περνούσε ο καιρός που έπαιρναν αυτή τη δόση, τόσο μεγαλύτερη ήταν η υποχώρηση των πλακών.

Επιπλέον, οι επιδόσεις των ασθενών σε τεστ αξιολόγησης των νοητικών δεξιοτήτων τους έδειξαν πως η έκπτωση των νοητικών λειτουργιών επιβραδύνθηκεσε όσους έπαιρναν το φάρμακο.

Όσον αφορά την ασφάλεια του φαρμάκου, αναφέρθηκαν κάποιες ανεπιθύμητες ενέργειες οι οποίες όμως αφορούσαν τις υψηλές δόσεις του και πρωτίστως ασθενείς-φορείς του γονιδίου ApoE4 το οποίο αυξάνει τον κίνδυνο εκδηλώσεως της νόσου Αλτσχάιμερ.

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήσαν ως επί το πλείστον ασυμπτωματικές έως ήπιες, εκδηλώθηκαν κατά την έναρξη της μελέτης και υποχώρησαν με τον καιρό και με τη μείωση της δόσης του φαρμάκου. Υπήρξαν, όμως, και μερικοί ασθενείς που τελικά διέκοψαν τη θεραπεία.

«Τα προκαταρκτικά ευρήματα της μελέτης είναι ενθαρρυντικά και κατ’ αρχήν φαίνεται να υποστηρίζουν την άποψη ότι οι θεραπείες που στοχεύουν τις αμυλοειδείς πλάκες, θα πρέπει να χορηγούνται νωρίς στη νόσο», δήλωσε ο δρ Έρικ Κάραν, διευθυντής Έρευνας του οργανισμό Alzheimer’sResearchUK.

«Ωστόσο θα πρέπει να αναμένουμε τα περαιτέρω ευρήματα της μελέτης, καθώς και τα αποτελέσματα των δοκιμών του φαρμάκου σε πολύ περισσότερους ασθενείς, για να εξάγουμε οριστικά συμπεράσματα για την αποτελεσματικότητα αυτής της θεραπείας».

Τα αποτελέσματα της μελέτης ανακοινώθηκαν στο Διεθνές Συνέδριο Νόσων Αλτσχάιμερ & Πάρκινσον και Σχετιζομένων Νευρολογικών Διαταραχών (AD/PDTM 2015), που διεξάγεται από 18 έως 22 Μαρτίου 2015 στη Νίκαια της Γαλλίας.

Σημειώνεται πως η παρασκευάστρια εταιρεία της αντουκανουμάμπης προγραμματίζει να αρχίσει έως το τέλος του χρόνου νέα, μεγαλύτερη μελέτη με περισσότερους ασθενείς.

Πηγή: tanea.gr